O segredo para uma nova droga

O segredo para um novo medicamento pode estar se escondendo em seus genes

As empresas estão pesquisando bancos de dados de genes para pessoas cujo DNA diz que elas deveriam estar muito doentes, mas que não estão.

A doença falciforme é causada por um erro ortográfico de uma letra no gene da hemoglobina. Mas nem todo mundo que herda o erro sofre os piores efeitos da doença do sangue.

Em 2008, os cientistas descobriram o porquê. Alguns deles têm uma segunda peculiaridade genética que faz com que seus corpos continuem a fabricar hemoglobina fetal, uma versão da substância transportadora de oxigênio que normalmente é produzida apenas até o nascimento.

A segunda mudança genética atua como um modificador – com efeito, uma contramedida genética contra a doença.

Agora, uma startup chamada Maze Therapeutics acumulou uma conta bancária impressionante (US $ 191 milhões dos investidores Third Rock Ventures, ARCH Venture Partners e outros) para realizar uma busca por esses modificadores e criar drogas que imitam seus efeitos.


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A startup, que quer descobrir por que algumas pessoas adoecem e outras não, planeja explorar bancos de dados genéticos públicos para localizar pessoas com erros genéticos que não tiveram sérios problemas médicos.

A busca por tais exceções genéticas é uma das últimas novidades no desenvolvimento de medicamentos. Ele chamou a atenção em 2016 depois que o chamado “Projeto de Resiliência” disse que havia encontrado 13 pessoas que deveriam ter tido doenças graves na infância, mas não tiveram. Outras empresas, incluindo a Regeneron Pharmaceuticals, também apostaram seu futuro na montagem de dados privados de DNA e na procura de anomalias.

Notavelmente, a Maze diz que não precisará criar seu próprio banco de dados genético, um empreendimento caro. Em vez disso, usará recursos públicos gratuitos, incluindo um biobanco britânico com 500 mil genes e registros médicos. Em breve, dados semelhantes poderão ser disponibilizados pelo Departamento de Assuntos de Veteranos dos EUA. Os fundadores da empresa incluem Mark Daly, que supervisiona um instituto de genética na Finlândia, um país construindo seu próprio biobanco.

“Há uma quantidade notável de dados genéticos por aí”, diz Charles Homcy, que é CEO do Maze. “Cinco anos atrás, teria sido um erro tentar isso.”


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Novas ferramentas também existem para procurar modificadores no laboratório. Um dos outros fundadores científicos da empresa, Jonathan Weissman, pesquisador da Universidade da Califórnia, em San Francisco, diz que é possível tirar milhares de células humanas afetadas por uma mutação (como a que causa a célula falciforme) e, usando a ferramenta de edição de genes CRISPR, para introduzir uma modificação genética diferente em cada um.

Depois, empregando novas técnicas para medir células isoladas, os pesquisadores podem ver se alguma das modificações contrabalançou a doença. “Você pega uma célula com um gene causador de doença e depois vê se consegue voltar ao normal”, diz Weissman. “Podemos fazer 100.000 experimentos de uma só vez, porque cada célula é sua própria experiência”.

Já existem exemplos de drogas baseadas na descoberta de genes modificadores. Um tratamento, chamado Spinraza, vem tratando com sucesso a atrofia muscular espinhal, uma doença infantil frequentemente fatal.

Texto: Antonio Regalado

Fonte: Publicado originalmente me MIT Technology Review

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