Equidade e acessibilidade a medicamentos órfãos* para Doenças Raras é tema de debate liderado pelo Instituto Jô Clemente (IJC) em congresso nos EUA

(*) Medicamentos órfãos: medicamentos caros e escassos

Em um mundo onde a saúde é um direito fundamental, o acesso a terapias é essencial. No entanto, para aqueles que lutam contra algum tipo de Doença Rara, a equidade muitas vezes parece fora de alcance, especialmente quando se trata do acesso a medicamentos órfãos. Nesse contexto, o Instituto Jô Clemente (IJC), referência nacional na inclusão de pessoas com Deficiência Intelectual, Transtorno do Espectro Autista (TEA) e Doenças Raras, abordará o tema durante mesa redonda no “World Orphan Drug Congress USA”, que acontecerá entre os dias 23 e 25 de abril, em Boston (EUA).

“Os medicamentos órfãos são fármacos que, devido a utilização por um pequeno número de pessoas que sofrem de Doenças Raras, costumam ser caros e escassos. Trata-se de remédios que podem ajudar a prevenir sintomas, retardar a progressão da doença e, em alguns casos, até mesmo possibilitar sua remissão”, destaca Charles Schmidt, assessor médico sênior do IJC e responsável pela apresentação do tema no congresso.

Doenças Raras afetam 65 a cada 100 mil pessoas, de acordo com a Organização Mundial da Saúde (OMS). Esse número, no entanto, pode variar, pois existem de 6 a 8 mil tipos de doenças raras com incidências diferentes. Podem ser doenças genéticas, metabólicas, hereditárias, congênitas, imunológicas ou infecciosas. No Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde, cerca de 6% da população (em torno de 13 milhões de pessoas) têm algum tipo de Doença Rara. 

De acordo com dados da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), estima-se que somente 2% de todas as Doenças Raras tenham ao menos um medicamento órfão aprovado. “O desenvolvimento de fármacos para essas condições enfrenta diversos desafios, incluindo o baixo retorno financeiro para as empresas farmacêuticas, devido ao pequeno número de pessoas afetadas. Isso cria uma lacuna significativa no acesso a terapias que poderiam salvar vidas”, pontua Schmidt.

O Brasil, assim como muitos outros países, está lutando para fornecer acesso igualitário a medicamentos órfãos para aqueles que mais precisam. Embora progressos tenham sido feitos nos últimos anos, ainda há muito a ser feito para garantir que todos tenham acesso a terapias vitais, independentemente de sua condição econômica ou localização geográfica.

No entanto, não se trata apenas de acesso às terapias existentes. “É preciso também impulsionar a inovação e o desenvolvimento de novas terapias. Isso requer um compromisso contínuo de governos, indústria farmacêutica, organizações de saúde e a sociedade em geral”, finaliza o médico especialista. 

Sobre o Instituto Jô Clemente (IJC)

O Instituto Jô Clemente (IJC) é uma Organização da Sociedade Civil sem fins lucrativos que há mais de 63 anos promove saúde e qualidade de vida às pessoas com Deficiência Intelectual, Transtorno do Espectro Autista (TEA) e Doenças Raras, além de apoiar a sua Inclusão Social e a Defesa de Direitos, disseminando conhecimento por meio de pesquisas científicas. Com o pioneirismo e a inovação como premissas, propicia o desenvolvimento de habilidades e potencialidades que favoreçam a escolaridade e o emprego apoiado, além de oferecer assessoria jurídica às famílias sobre os direitos das pessoas com deficiência intelectual.

Pioneiro no Teste do Pezinho no Brasil e credenciado pelo Ministério da Saúde como Serviço de Referência em Triagem Neonatal, o Laboratório do Instituto Jô Clemente (IJC) é o maior do Brasil em número de exames realizados e oferece, atualmente, o Teste do Pezinho Ampliado na rede pública do município de São Paulo, contemplando o diagnóstico precoce de cerca de 50 doenças, incluindo dezenas de condições raras. É também um centro de referência no tratamento de fenilcetonúria, deficiência de biotinidase e hipotireoidismo congênito, doenças detectadas no Teste do Pezinho que podem evoluir para a Deficiência Intelectual se não tratadas corretamente. 

Além disso, o IJC produz e difunde conhecimento sobre Deficiência Intelectual, Transtorno do Espectro Autista (TEA) e Doenças Raras. Um dos nossos focos é apoiar e desenvolver projetos de pesquisa aplicada, tecnológica e de inovação, em parceria com órgãos públicos ou privados e instituições de ensino e pesquisa, com o objetivo de gerar conhecimento para estudos, informações para as pessoas, produtos, serviços e novos modelos de negócio para a Organização.

Mais informações podem ser obtidas pelo telefone (11) 5080-7000 ou pelo site do IJC, o 1º do Brasil com 100% de acessibilidade